Väittelin Helsingin yliopiston lääketieteellisessä tiedekunnassa marraskuun lopulla. Ilman SOSTEn Potilas- ja kansanterveysjärjestöjen POTKA-verkostoa väitöskirjaani olisi tuskin syntynyt, ja verkostolla oli merkittävä rooli tutkimuksen käynnistysvaiheessa.
- Tutustu väitöskirjaani (Helsingin yliopiston julkaisuarkisto): Potilasjärjestöjen lausunnot lääkkeiden hintalautakunnalle ja terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvostolle: Kokemuksia lääkeaiheisten lausuntojen antamisesta, osallisuudesta ja lausuntojen merkityksestä
Tarkastelin tutkimuksessani erityisesti potilasjärjestöjen edustajien kokemuksia lääkeaiheisten lausuntojen antamisesta ja osallisuudesta sekä lausuntojen merkitystä viranomaisen arviointityössä. Tutkimukseni laadullinen aineisto koostui potilasjärjestöjen edustajien ja viranomaisten haastatteluista.
POTKA mukana tutkimuksen alkutaipaleella
Suunnitellessani tutkimusta sain arvokkaita näkökulmia tutkimukseeni ja haastattelurunkoon SOSTEn erityisasiantuntijana työskennelleeltä Päivi Oparilta. Sain myös mahdollisuuden kertoa tutkimuksestani POTKA-verkoston kokouksessa keväällä 2021, jonka yhteydessä kutsuin potilasjärjestöjen edustajia osallistumaan haastatteluihin. Olen kiitollinen siitä, miten rohkaisevasti verkosto suhtautui tutkimukseen ja piti aihetta tärkeänä. Esittelin lisäksi alustavia tuloksia verkostolle ja viranomaisille työskennellessäni SOSTEssa vuonna 2023.
Tutkimukseni kohteena olevat lausuntomallit ja -mahdollisuudet otettiin käyttöön lääkkeiden hintalautakunnassa (HILA) ja terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvostossa (PALKO) vuonna 2016. HILAlle lausunnot annetaan sähköpostitse, PALKOlle Ota kantaa -palvelun kautta.
Yksi kysymyksistäni koski lausuntomallien kehittämistä ja viranomaisten ja potilasjärjestöjen yhteistyötä. Haastateltavat kertoivat yksittäisten potilasjärjestöjen antaneen aiemmin lausuntoja Hilalle, mutta toiminta ei ollut järjestelmällistä, eikä siihen ollut selkeitä toimintamalleja.
Potilasjärjestöillä ei myöskään ollut ennen vuotta 2016 mahdollisuutta saada tietoa HILAlle saapuneista hinta- ja korvattavuushakemuksista. Potilasjärjestöjen ja potilaiden vahvistuvasta roolista lääkkeiden arvioinnissa ja lääkehoitojen korvattavuutta koskevassa päätöksenteossa alkoi olla hyviä kokemuksia muista maista. Sekä järjestöt että viranomaiset näkivät tarpeen luoda avoimempia ja järjestelmällisempiä toimintamalleja potilasjärjestöjen kuulemiseksi myös Suomessa.
Muutamaa vuotta aiemmin perustettu POTKA-verkosto osoittautui tärkeäksi toimijaksi yhteistyön kehittämisessä, ja verkostolla on ollut säännöllistä yhteistyötä HILAn ja PALKOn kanssa. Haastattelemani potilasjärjestöjen edustajat ja viranomaiset kuvasivat yhteistyötä toimivaksi. Yhteistyö on keskittynyt vuoropuhelun sekä toimintamallien kehittämiseen, ei yksittäisten arviointien tai lääkehoitojen käsittelyyn. Lausuntomalleista tiedotettiin potilasjärjestöjen ja viranomaisten yhteisissä tilaisuuksissa.
Potilasjärjestöjen kokemuksia
Tutkimukseni perusteella potilasjärjestöt ovat ottaneet HILAn ja PALKOn lausuntomahdollisuudet myönteisesti vastaan. Lausuntoja on annettu erityisesti syövän ja autoimmuunisairauksien, lihassairauksien sekä diabeteksen hoitoon käytettävistä lääkkeistä.
Lausuntojen antamisessa on kuitenkin ollut haasteita. Merkittävimmät näistä liittyvät siihen, että potilaskokemuksia uusista lääkkeistä on vaikea saada ja resursseja lausuntojen valmisteluun on järjestöissä muiden tehtävien ohella rajallisesti. Moni järjestö kaipasi myös lisää tietoa lääkkeiden arvioinnista. Viranomaisten työtä arvostettiin, mutta potilasjärjestöjen edustajat kokivat lausuntojen antamisen yksisuuntaisena, ja kokemus osallisuudesta oli melko heikkoa.
Viranomaiset arvostivat eniten lausuntoja, jotka lisäävät heidän ymmärrystään sairastuneen hoidon kokonaisuudesta, harvinaisista sairauksista sekä hoidoista, joista tieteellinen näyttö on niukkaa. Lausuntojen merkitys päätöksenteossa oli kuitenkin vähäinen.
Kehittämisehdotuksia
Potilasjärjestöjen rooli ja mahdollisuus tuoda kokemustietoa lääkkeiden arviointiin on viimeisen kymmenen vuoden aikana Suomessa vahvistunut, mutta kehittämistä tarvitaan. Lääkkeiden arviointitoiminnan ja siihen liittyvän päätöksenteon avoimuutta ja läpinäkyvyyttä sekä osallisuuden kokemusta voi jatkossa vahvistaa esimerkiksi ottamalla potilasjärjestöjen tai kansalaisyhteiskunnan edustaja mukaan HILAn ja PALKOn (tai muun arviointeja toteuttavan organisaation) asiantuntijaryhmiin tai päättäviin elimiin.
Toiminnan kehittämisessä kannattaa ottaa oppia maista, joissa potilasjärjestöt ja potilaat ovat olleet jo pitkään mukana lääkkeiden arvioinnin eri vaiheissa. Englannissa, Skotlannissa ja Kanadassa hyväksi havaittujen toimintamallien mukaisesti avoimuutta voi lisätä suoran osallistumisen lisäksi esimerkiksi dokumentoimalla ja avaamalla asian käsittelyyn liittyvää keskustelua julkisesti sekä kehittämällä palautteen antamista lausunnoista ja niiden merkityksestä.
Sosiaali- ja terveysministeriön Lääkkeet ja apteekkitalous -hankkeen yksi osa-alue on lääkkeiden arviointitoiminnan kehittäminen ja uudistaminen. Hankkeen yhteydessä tehtävä kehittämistyö on ainutlaatuinen mahdollisuus uudistaa myös potilaiden ja potilasjärjestöjen osallistumisen toimintamalleja ja lisätä arviointitoiminnan avoimuutta.
Lue lisää
- STM: Lääkkeet ja apteekkitalous -hanke
- Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (PALKO)
- Lääkkeiden hintalautakunta (HILA)
- Katso SOSTEn verkostot, joihin kuuluu muun muassa Potilas- ja kansanterveysjärjestöjen verkosto POTKA
Mirjami Tran Minh
Erikoissuunnittelija
Kansallinen syöpäkeskus FICAN
mirjami.tran-minh@hus.fi